Statystyka

Użytkowników:
670
Artykułów:
55
Odsłon artykułów:
317650

Warto przeczytać

Walczymy o leczenie

 

Od kilkunastu lat nasze stowarzyszenie bezskutecznie walczymy o ratujące życie leczenie.

Jedynie chorzy w najcięższym stanie oraz zakwalifikowani do nadań klinicznych otrzymują leczenie charytatywne. Pozostali przyjmują jedynie klasyczne leki łagodzące objawy, w tym silne środki przeciwbólowe. 

We wszystkich krajach Unii Europejskiej osoby dotknięte chorobą Fabry’ego otrzymują skuteczne i refundowane leczenie.  Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, który odmawia prawa do refundowanego leczenia lekiem zarejestrowanym w Polsce.

3 kwietnia 2014r. Minister Zdrowia po raz kolejny odmówił refundacji leczenia choroby Fabry’ego w Polsce.

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

 EMEA

EMEA/H/C/37

EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR) FABRAZYME

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

 

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Jego celem jest wyjaśnienie, w jaki sposób ocena dokonana przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie przeprowadzonych badań doprowadziła do ustalenia zaleceń dotyczących warunków stosowania produktu leczniczego. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu zdrowia lub stosowanego leczenia, należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania (także stanowiącą część EPAR) bądź skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest Fabrazyme?

Fabrazyme jest roztworem zawierającym substancję czynną, agalzydazę beta, podawany wlewem dożylnym.

W jakim celu stosuje się Fabrazyme?
Fabrazyme stosuje się w leczeniu dorosłych z rzadką chorobą dziedziczną, tak zwaną chorobą Fabry’ego. Pacjenci z chorobą Fabry’ego cierpią na niedobór enzymu, alfa-galaktozydazy A.

Zwykle enzym ten rozkłada substancję tłuszczową zwaną globotriaozyloceramidem (GL-3). W przypadku niedoboru tego enzymu GL-3 nie ulega rozkładowi, odkładając się w komórkach, np. w nerkach. U osób z chorobą Fabry’ego można zaobserwować wiele oznak i symptomów, w tym takie ciężkie objawy jak niewydolność nerek, problemy z sercem czy udar.

Jak stosować Fabrazyme?

Add a comment

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

Kolejna odmowa refundacji leczenia (07.2014r.)

 

23 lipca 2014r. odbyło się spotkanie negocjacyjne w Ministerstwie Zdrowia, niestety jego efekt był bardziej niż "niezadowalające". 

Przedstawiciele Min. Zdrowia byli "b. trudni" do negocjacji. Trzymali się sztywno farmako - ekonomicznych przeliczników, nie przyjmując do wiadomości żadnych argumentów. Nie robią na nich wrażenia dowody, że mijają się z prawdą. Powtarzają jak mantrę twierdzenia o nieskuteczności leczenia mimo twardych dowodów i świadectwa ponad tysiąca leczonych w Europie pacjentów. 

   Producent leku był by skłonny o połowę obniżyć ceną leku ale Ministerstwo Zdrowia nie może zrozumieć, że ceny ultrarzadkich leków muszą być wysokie. Umówili się z producentem na kolejne spotkanie negocjacyjne, ale raczej nie ma obecnie klimatu dla uzyskania jakiegoś konsensusu.
W załączniku - list prof. Służewskiego z Poznania popierający nasze dążenia i M. Zielińskiego z Orphan jako reakcję na nasze spotkanie w Ministerstwie.

 

Służewwski

Służewski2

 

Min. Zdrowia 30.06.2014

 

 

Add a comment

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

 

Wystąpienie prezesa Romana Michalika (od 01g:03min) - na Parlamentarnym Zespole ds. Chorób Rzadkich - leczenie choroby Fabry'ego

 

 PARLAMENTARNY ZESPÓŁ DS. CHORÓB RZADKICH z dnia 22-04-2014

     Wystąpienie prezesa Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego - Romana Michalika (od 01g:03min) oraz dr Zielińskiego. Zagadnienie refundacji leczenia choroby Fabry'ego i zaawansowanej postaci choroby Parkinsona oraz perspektywy refundacji leczenia choroby Niemanna-Picka. (posiedzenie. 14.)

 

 

 

 

Add a comment

Ocena użytkowników: 5 / 5

Gwiazdka aktywnaGwiazdka aktywnaGwiazdka aktywnaGwiazdka aktywnaGwiazdka aktywna

 

Stanowisko wsprawie leczenia choroby Fabry'ego 2014

 

dokument pdf: Stanowisko wsprawie leczenia choroby Fabry'ego 2014

 

 

Add a comment

Ocena użytkowników: 1 / 5

Gwiazdka aktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

Warszawa, 20 maja 2014 r.

Choroba Fabry’ego

- w Polsce wciąż bez leczenia

 

   Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego apeluje do Ministerstwa Zdrowia o poprawę dramatycznej sytuacji chorych. Polska pozostaje jedynym krajem Unii Europejskiej, który nie uznaje ratującej życie terapii, stosowanej na całym świecie. 

 

   Choroba Fabry’ego jest spowodowana brakiem enzymu-a-galaktozydazy, który odpowiedzialny jest za przemianę materii. Sprawia to, że w organizmie osób chorych cały czas gromadzą się szkodliwe produkty metabolizmu, które coraz bardziej uszkadzają narządy wewnętrzne: serce, nerki i mózg. 

„Pierwsze objawy choroby pojawiły się u mnie w wieku 6 lat. Krwawe wybroczyny na skórze i ból stóp  oraz dłoni  – tak charakterystyczny dla choroby Fabry’ego.  Podczas studiów trafiłem do szpitala z podejrzeniem zapalenia mięśnia sercowego. Dermatolog leczył moją skórę, kardiolog serce, a bólem zajął się reumatolog. Dziś jestem po dwóch udarach mózgu i przeszczepie nerek” – mówi Roman Michalik, prezes Stowarzyszenia Rodzin z chorobą Fabry’ego.

Objawy choroby są często mylnie interpretowane, lub ignorowane co oddala od prawidłowej diagnozy.

„Diagnozę postawiono po 30 latach od pierwszych objawów. Przypadkiem, bo dzięki cioci z Ameryki, której dzieci również miały chorobę Fabry’ego. One były leczone. Ja nie miałem na to szans” – wspomina Roman Michalik.

Polski precedens

 

Add a comment

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna
j0422207mini
Programy lecznicze 2009r.
 
 
Szanowni Państwo


   Miło nam poinformować iż od początku stycznia rusza program kliniczny w Instytucie Kardiologii w Aninie (Warszawa) i w II Klinice Chorób Wewnętrznych UJ w Krakowie.
 
Pierwsze podania leku (być może Replagal) odbędzie się w Aninie 5, 6 stycznia 2009r. dla zakwalifikowanych mężczyzn, kobiety zakwalifikowane do programu zostaną zaproszone ok. 2 tygodnie później.
Jest ciągle możliwość włączenia się chorych do programu.   Wszelkie informacje u Pana dr Kłopotowskiego i Pani doc. Chojnowskiej.

  Istnieje możliwość włączenia jeszcze jednego chorego dziecka (chłopca) w wieku 2-16 lat do pięcioletniego programu leczenia w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie.

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

 Stanowisko nr 20/06/2009 z dnia 16 marca 2009 r.

w sprawie finansowania agalzydazy beta (Fabrazyme®) w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów

z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego

 

Rekomendacja


Rada Konsultacyjna1 rekomenduje niefinansowanie ze środków publicznych agalzydazy beta (Fabrazyme®) w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego, w ramach terapeutycznego programu zdrowotnego Narodowego Funduszu Zdrowia[/size]

Uzasadnienie rekomendacji
Efektywność kliniczna agalzydazy beta jest oparta na przesłankach patofizjologicznych ale nie została wystarczająco wykazana w badaniach klinicznych. Nie przedstawiono wiarygodnych danych wskazujących na poprawę przeżycia lub jakości życia pacjentów otrzymujących agalzydazę. Przedstawiono jedynie jej wpływ na zastępcze punkty końcowe w postaci wyników badań laboratoryjnych. Stosowanie agalzydazy beta wiązało się z szeregiem działań niepożądanych ze strony układu nerwowego i narządu ruchu.
Add a comment

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

Odpowiedź podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia - z upoważnienia ministra - na interpelację nr 167

   Szanowny Panie Marszałku! W związku z interpelacją pana Wojciecha Olejniczaka, posła na Sejm Rzeczypospolitej Polskiej, przesłaną przy piśmie z dnia 18 grudnia 2007 r. (SPS-023-167/07), w sprawie zmiany polityki państwa w zakresie finansowania terapii rzadkich chorób genetycznych, takich jak: mukopolisacharydoza, choroba Pompego i choroba Fabry˝ego, przekazuję uprzejmie następujące informacje. 

Polityka zdrowotna państwa jest realizowana przez ministra zdrowia na podstawie uprawnień ustawowych. Warunki udzielania i zakres świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych zostały określone w przepisach ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135 z późn. zm.), aktach wykonawczych do ww. ustawy oraz zarządzeniach prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia, dotyczących postępowań w sprawie zawarcia umów o udzielanie świadczeń opieki zdrowotnej w poszczególnych rodzajach i zakresach. Zgodnie z art. 14 przedmiotowej ustawy, świadczenia opieki zdrowotnej są finansowane ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia, ponadto w art. 15 zawarty został katalog świadczeń finansowanych ze środków publicznych, które przysługują świadczeniobiorcy, m.in. zaopatrzenie w produkty lecznicze, wyroby medyczne i środki pomocnicze. Należy przy tym zauważyć, iż świadczeniobiorcy przyjętemu do szpitala lub innego zakładu opieki zdrowotnej, przeznaczonego dla osób potrzebujących całodobowych lub całodziennych świadczeń opieki zdrowotnej, oraz przy wykonywaniu zabiegów leczniczych i pielęgnacyjnych, diagnostycznych i rehabilitacyjnych przez podmioty uprawnione do udzielania świadczeń, zapewnia się bezpłatnie leki i wyroby medyczne, jeżeli są one konieczne do wykonania świadczenia (art. 35 ww. ustawy).

Podstawą udzielania świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych przez fundusz, zgodnie z art. 132 ww. ustawy, jest umowa o udzielanie świadczeń opieki zdrowotnej zawarta pomiędzy świadczeniodawcą a dyrektorem oddziału wojewódzkiego funduszu. Wysokość łącznych zobowiązań Narodowego Funduszu Zdrowia, wynikających z zawartych ze świadczeniodawcami umów, nie może przekroczyć wysokości wydatków przewidzianych na ten cel w planie finansowym funduszu. W związku z powyższym należy wskazać, iż kwestia dotycząca zwiększenia nakładów na świadczenia opieki zdrowotnej jest ściśle powiązana z poziomem środków finansowych, jakimi dysponuje NFZ.

Odnosząc się do pytań, uprzejmie informuję.

1. Kwestia chorób rzadkich i leków sierocych wymaga specjalnych rozwiązań organizacyjnych i prawnych. Mając na uwadze złożoność problematyki związanej z finansowaniem leków sierocych i chorób rzadkich, Ministerstwo Zdrowia w porozumieniu z Narodowym Funduszem Zdrowia podejmuje niezbędne działania zmierzające do wypracowania wspólnego stanowiska w przedmiotowej sprawie, które będzie prowadziło do podjęcia wiążących decyzji w kwestii finansowania terapii lekami sierocymi. Równocześnie opracowany został projekt zarządzenia ministra zdrowia w sprawie powołania Zespołu do Spraw Chorób Rzadkich. Przedmiotowe zarządzenie ma na celu powołanie zespołu jako ciała doradczego w sprawach przedstawiania propozycji rozwiązań w zakresie terapii chorób rzadkich oraz ich finansowania. W skład zespołu przewiduje się powołanie przedstawicieli Narodowego Funduszu Zdrowia, konsultantów krajowych, przedstawicieli środowisk i instytutów naukowych oraz Ministerstwa Zdrowia. Decyzja odnośnie do powołania Zespołu do Spraw Chorób Rzadkich zostanie podjęta w najbliższym okresie.

2. Zapewnienie pacjentom równego dostępu do terapii chorób rzadkich zależy od wielu czynników, które muszą być spełnione przy podejmowaniu decyzji w tym zakresie. Biorąc pod uwagę wysoki koszt terapii lekami sierocymi w celu zdiagnozowania konieczności objęcia leku programem terapeutycznym, zasadna jest znajomość skuteczności preparatu, jego profilu bezpieczeństwa, opłacalności terapii. Podjęcie decyzji dotyczącej ewentualnego uruchomienia programu terapeutycznego następuje po uzyskaniu rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych. Należy podkreślić, że terapeutyczny program wprowadza się w odniesieniu do określonego wskazania medycznego, określonej populacji chorych. Obecnie w ramach programów terapeutycznych leczeni są, od trzech lat, pacjenci z chorobą Gaucher˝a i Hurlera (mukopolisacharydoza typ I), umożliwiających finansowanie ze środków będących w dyspozycji Narodowego Funduszu Zdrowia, preparatów aldurazyme (laronidaza) oraz imigluceraza. Wniosek leczenia choroby Pompego lekiem myozyme został pozytywnie oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i uzyskał rekomendację odnośnie do finansowania wymienionej terapii i wdrożenia programu terapeutycznego w odniesieniu do określonego wskazania medycznego. Obecnie w Narodowym Funduszu Zdrowia trwają prace związane z utworzeniem programu terapeutycznego. Po podjęciu ostatecznych decyzji co do kształtu przygotowanego programu zostanie on opublikowany stosownym zarządzeniem prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Odnośnie do choroby Fabry˝ego informuję, że wniosek o objęcie programem terapeutycznym tej choroby został przekazany do oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych. Mukopolisacharydoza typ IV - w chwili obecnej nie został dopuszczony do obrotu lek do leczenia tej choroby. W ostatnim okresie opracowano enzym, przekazany do badań klinicznych, które mają się rozpocząć w Stanach Zjednoczonych w 2008 r. Mukopolisacharydoza typ VI - wniosek o objęcie finansowaniem leczenia tej choroby z zastosowaniem leku naglazyme został oceniony negatywnie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, ze względu na wątpliwy efekt kliniczny i ogromną ilość działań niepożądanych. Obecnie podmiot odpowiedzialny nadesłał dodatkowe materiały odnośnie do efektywności klinicznej tego leku. Uzupełniona dokumentacja została przekazana do ponownej oceny agencji.

3. Koordynacja leczenia chorób rzadkich na szczeblu krajowym, wprowadzenie regulacji prawnych, powołanie Zespołu do Spraw Chorób Rzadkich oraz wypracowanie stanowiska odnośnie do finansowania leków sierocych stosowanych w tych chorobach niewątpliwie pozwoli na zwiększenie dostępu pacjentów do leków o statusie uprzywilejowanym.

4. Nie przewiduję wpisania chorób ultrarzadkich do wykazu chorób przewlekłych, m.in. ze względu na niewielkie grupy pacjentów i wysokie koszty farmakoterapii. Pragnę zapewnić, że minister zdrowia podjął niezbędne działania, których celem jest zwiększenie dostępu pacjentów cierpiących na choroby ultrarzadkie do terapii lekami innowacyjnymi, w ramach programów terapeutycznych.

Z poważaniem 

Podsekretarz stanu

Marek Twardowski

Warszawa, dnia 9 stycznia 2008 r.

Add a comment

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna

 

Warszawa, dnia 6 grudnia 2007 r.

INTERPELACJA (nr 167)  Posła Wojciecha Olejniczaka do ministra zdrowia

w sprawie zmiany polityki państwa w zakresie finansowania terapii rzadkich chorób genetycznych, takich jak: mukopolisacharydoza, choroba Pompego i choroba Fabry'ego
 
Szanowna Pani Minister! Na najbardziej rzadkie genetyczne i przewlekłe choroby cierpi w naszym kraju około 60 osób. Większość z nich to dzieci. Organizacje społeczne, wspierające osoby dotknięte rzadkimi schorzeniami, wyrażają przekonanie, że w Polsce - w konsekwencji opóźniania stosownych procedur wdrażania nowych programów - choroby te nie są właściwie leczone.

   Zgodnie z preambułą rozporządzenia UE 141/2000, państwa członkowskie winny dążyć do sytuacji, w której pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi mają równy dostęp do terapii, niezależnie od rzadkości danego schorzenia i niezależnie od warunków ekonomiczno-społecznych występujących w danym kraju członkowskim. U podstaw tej regulacji leżą wartości i społeczne, i etyczne, wskazujące na potrzebę tworzenia równego dostępu do terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi w całej Unii Europejskiej. Niestety, wobec rzadkich chorób w Polsce wartości te nie są uwzględniane. Osoby, które zwracają się o sfinansowanie terapii ze środków NFZ, otrzymują najczęściej odpowiedź o braku środków i możliwości ze strony Funduszu. Dlatego też potrzebny jest krajowy program leczenia chorób rzadkich.


Moim zdaniem, państwo polskie, realizując zasadę solidarności społecznej, nie może uchylać się od zapewnienia swoim obywatelom leczenia ratującego życie.


W związku z powyższym, zwracam się do Pani Minister z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:

1. Czy i kiedy przewiduje Pani powołanie komitetu sterującego ds. chorób rzadkich, który koordynowałby opiekę nad tą nieliczną grupą pacjentów? Pani poprzednik, minister Zbigniew Religa, przez wiele miesięcy zapowiadał powstanie takiej komórki - niestety nieskutecznie.

2. W jaki sposób resort zdrowia, lub osobiście Pani Minister, zabiegać będą o równy dostęp do terapii chorych na rzadkie choroby, takie jak mukopolisacharydoza typu II i IV, choroba Fabry˝ego czy choroba Pompego?

3. Czy koordynacja leczenia ultrarzadkich chorób genetycznych na szczeblu krajowym i stworzenie odpowiednich programów terapeutycznych pozwoli na szybsze leczenie pacjentów i łatwiejszy dostęp do koniecznych leków? Kiedy to może nastąpić?

4. Czy przewiduje Pani możliwość wpisania chorób ultrarzadkich na listę chorób przewlekłych, co w konsekwencji mogłoby pozwolić na lepszą opiekę nad chorymi?

Z poważaniem

Poseł Wojciech Olejniczak