Statystyka

Użytkowników:
511
Artykułów:
55
Odsłon artykułów:
313743

Warto przeczytać

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna
 

 EMEA

EMEA/H/C/37

EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR) FABRAZYME

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

 

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Jego celem jest wyjaśnienie, w jaki sposób ocena dokonana przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie przeprowadzonych badań doprowadziła do ustalenia zaleceń dotyczących warunków stosowania produktu leczniczego. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu zdrowia lub stosowanego leczenia, należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania (także stanowiącą część EPAR) bądź skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest Fabrazyme?

Fabrazyme jest roztworem zawierającym substancję czynną, agalzydazę beta, podawany wlewem dożylnym.

W jakim celu stosuje się Fabrazyme?
Fabrazyme stosuje się w leczeniu dorosłych z rzadką chorobą dziedziczną, tak zwaną chorobą Fabry’ego. Pacjenci z chorobą Fabry’ego cierpią na niedobór enzymu, alfa-galaktozydazy A.

Zwykle enzym ten rozkłada substancję tłuszczową zwaną globotriaozyloceramidem (GL-3). W przypadku niedoboru tego enzymu GL-3 nie ulega rozkładowi, odkładając się w komórkach, np. w nerkach. U osób z chorobą Fabry’ego można zaobserwować wiele oznak i symptomów, w tym takie ciężkie objawy jak niewydolność nerek, problemy z sercem czy udar.

Jak stosować Fabrazyme?


Fabrazyme podawany jest wlewem dożylnym co 2 tygodnie w dawce 1 mg/kg masy ciała. Początkowo szybkość wlewu nie powinna przekroczyć 0,25 mg/min (15 mg/godz.) w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia działań niepożądanych po podaniu wlewu. Szybkość wlewu można zwiększać stopniowo przy podawaniu kolejnych wlewów. Leczeniem z podaniem preparatu Fabrazyme powinien zajmować się lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego lub innymi metabolicznymi chorobami dziedzicznymi.

Jak działa Fabrazyme?
Preparat Fabrazyme stosowany jest jako enzymatyczna terapia zastępcza. Enzymatyczna terapia zastępcza polega na dostarczaniu pacjentom enzymów, na których niedobór cierpią. Fabrazyme ma za zadanie zastąpić enzym ludzki, alfa-galaktozydazę A, którego niedobór stwierdzono u pacjentów z chorobą Fabry’ego. Substancja czynna Fabrazyme, agalzydaza beta, jest kopią enzymu ludzkiego i została uzyskana metodą znaną jako ‘metoda rekombinacji’: enzym wytwarzany jest przez komórkę, której podano gen (DNA), który sprawia, że jest ona w stanie wytworzyć dany enzym. Enzym zastępczy pomaga rozkładać GL-3 i zapobiega jego odkładaniu (nagromadzeniu) w komórkach.

Jak badano preparat Fabrazyme?
Przedstawiono trzy badania kliniczne z udziałem 73 pacjentów. Fabrazyme porównywano do placebo (terapia pozorna) oraz badano jego wpływ na usuwanie złogów GL-3 z nerek. Jedno z badań było w toku, w związku z czym dostarczono danych na temat bezpieczeństwa stosowania pochodzących z 6 pierwszych miesięcy badania.
Jakie korzyści ze stosowania Fabrazyme zaobserwowano w badaniach?
Po 20 tygodniach leczenia Fabrazyme przyczynił się do znacznego i prawie całkowitego usunięcia GL-3 z komórek nerek; u 69% pacjentów leczonych Fabrazyme stwierdzono najlepsze wyniki, nie stwierdzono natomiast usunięcia u żadnego pacjenta w grupie, której podawano placebo. Może to prowadzić do poprawy objawów choroby lub jej stabilizacji.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Fabrazyme?
W trakcie badań zaobserwowano, że najczęściej występujące działania niepożądane (u więcej niż 1 pacjenta na 10) spowodowane są raczej samym wlewem niż podawanym lekiem. Reakcje te to przede wszystkim gorączka lub dreszcze. Do innych działań niepożądanych zalicza się duszności (brak tchu), ucisk w gardle, ucisk w klatce piersiowej, uderzenia gorąca, świąd, pokrzywka (swędząca wysypka), obrzęk twarzy, nieżyt nosa (katar, kichanie), częstoskurcz (szybsze bicie serca), bóle brzucha, nudności, wymioty oraz bóle głowy. Szczegółowy opis działań niepożądanych pojawiających się po podaniu preparatu Fabrazyme znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Pacjenci przyjmujący Fabrazyme mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane w odpowiedzi na Fabrazyme, które mogą mieć wpływ na leczenie), Preparatu Fabrazyme nie należy podawać osobom nadwrażliwym (uczulonym) na agalzydazę beta lub którykolwiek ze składników.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Fabrazyme?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że w przypadku pacjentów z chorobą Fabry’ego leczenie z podaniem preparatu Fabrazyme może przynieść długotrwałe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania Fabrazyme przewyższają związane z tym ryzyko oraz zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (udostępnienie leku lekarzom). Preparat Fabrazyme uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na „wyjątkowych warunkach”, ponieważ, z uwagi na fakt, że choroba ta występuje niezwykle rzadko, niemożliwe było uzyskanie pełnych informacji na temat tego produktu leczniczego. Co roku Europejska Agencja Leków (EMEA) poddaje rewizji wszelkie nowe pojawiające się informacje i dokonuje aktualizacji niniejszego opracowania, jeśli zachodzi taka potrzeba.

Inne informacje o Fabrazyme:
W dniu 3 augustus 2001 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Fabrazyme firmie Genzyme Europe B.V. ważne we wszystkich krajach Unii Europejskiej.

Dnia 8 sierpnia 2000 r. Fabrazyme został uznany za sierocy produkt leczniczy http://pharmacos.eudra.org/F2/register/o003.htm
Pełne sprawozdanie EPAR jest dostępne w Internecie pod adresem: http://www.emea.eu.int/humandocs/Humans/EPAR/fabrazyme/fabrazyme.htm