Statystyka

Użytkowników:
511
Artykułów:
55
Odsłon artykułów:
313735

Warto przeczytać

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna
 

 

Kanadyjscy naukowcy rozpoczęli pierwszą na świecie

próbę kliniczną  

terapii genowej na chorobę Fabry 'ego!

 

 

 

Kanadyjscy naukowcy rozpoczęli pierwszą na świecie próbę kliniczną terapii genowej na chorobę  Fabry’ego. Obiecujące wyniki terapii genowej u myszy doprowadziły do rozpoczęcia badań klinicznych na ludziach w laboratoriach University Health Network Toronto.

Próby kliniczne, będzie opierać się o wiedzę lekarzy i naukowców z Calgary, a także komórki pobrane od 34 letniego Kanadyjczyka Chrisa Armstronga, jednego z 4OO obywateli Kanady cierpiących z powodu choroby Fabry'ego. Chris Armstrong zdiagnozowany w 2007r. zdecydował się przekazać swoją krew do celów eksperymentów na pierwszym etapie w/w procesu.

Jak przebiega eksperyment?

  1. Naukowcy wyizolowują odpowiednią ilość komórek macierzystych z krwi Armstronga
  2. Kopia robocza nowego genu jest wprowadzona do komórek macierzystych z zastosowaniem specjalnie zaprojektowanego wirusa.
  3. Naukowcy przeszczepiają zmodyfikowane przez wirus komórki macierzyste z powrotem do ciała Armstronga i nowa, działająca kopia genu rozpoczyna produkcję brakującego enzymu.

Prawie miliard komórek CD34+ Armstronga wyizolowano i wysyłano do laboratorium w Toronto.

- Używamy wirusa typu „Lentiwirus” (lentivirus,– rodzaj wirusów z rodziny retrowirusów, które wywołują objawy chorobowe po długim okresie utajenia. Przykładem takiego wirusa jest HIV), który został zmodyfikowany na kilka kluczowych sposobów - powiedział Dr Medin.

- Po pierwsze, został pozbawiony wszelkich zdolności chorobotwórczych i jest bezpieczny. Drugie, ma poprawiony gen GLA, który spowoduje, że komórki dawcy wyprodukują prawidłowy enzym.

- Nawet jeśli badania sprawią, że będę musiał przyjść na terapie raz na sześć miesięcy a nie co dwa tygodnie, to i tak będzie to kolejny krok w kierunku normalnego życia- powiedział Armstrong.

 Dr Aneal Khan (genetyk medyczny, lider segmentu krajowego projektu w Calgary):

- Mamy nadzieję, że pewnego dnia metoda ta stanie się formą leczenia, która całkowicie wyleczy chorobę Fabry‘ego.

Dr Khan powiedział również, że  jeśli się powiedzie, metoda może uratować chorych cierpiących z powodu częstych (co 14 dni) procedur zastępczej terapii enzymatycznej (ERT) i zaoszczędzić sporo pieniędzy systemu opieki zdrowotnej:

- Mamy nadzieję, że będzie to jednorazowy przeszczep - powiedział.

Nasz zespół ma nadzieję, że leczenie pierwszego ludzkiego pacjenta z choroby Fabry po kilku fazach testów klinicznych będzie zakończone a wyniki badań klinicznych spełnią wymagania regulacyjne Health Canada. Szacujemy, że stanie się w ciągu dwóch lat.

 

za: „Fabry Support & Information Group Connection